光遺傳學技術(shù)為失明患者重見光明
失明患者有望重見光明？這樣的奇跡即將在奉賢變?yōu)楝F(xiàn)實。奉賢區(qū)工商聯(lián)會員企業(yè)上海視霽生物工程有限公司，其光遺傳學基因治療載體Shiji-02項目目前已經(jīng)具備規(guī)模化生產(chǎn)條件，首批產(chǎn)品即將應用于臨床前動物實驗。
區(qū)別于以前的電刺激治療法，用光遺傳技術(shù)賦予視神經(jīng)細胞感光功能，在國內(nèi)是首次嘗試，這是視霽生物首席科學家畢安定在美國花了10余年時間研究的成果。2004年-2016年在美國韋恩州立大學訪學、工作期間，畢安定與他的博士后導師潘卓華教授是第一批嘗試建立光遺傳學技術(shù)科學家，并將光遺傳學工具應用于視覺恢復領(lǐng)域，這是他們的原創(chuàng)成果，首次發(fā)表在2006年Neuron（神經(jīng)元）雜志，該項目獲得美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）眼科研究所（NEI）的支持，同時該項目也獲得上海市自然科學基金和中國國家自然科學基金的支持。
“盲人的感光細胞已經(jīng)壞死，通過遺傳工程方法，把來自綠藻的外源感光蛋白基因?qū)霘埓娴囊暽窠?jīng)節(jié)細胞，就能夠在自然光強度的光照射下誘發(fā)視神經(jīng)節(jié)細胞光電位，重新塑造接近天然的感光能力，讓盲人重見光明?！碑叞捕ń榻B，“光遺傳學治療是一種使不感光的細胞獲得感光功能的方法?！?/span>
傳統(tǒng)電刺激器是一種替代療法，直接的電刺激和電極芯片的植入手術(shù)會對視神經(jīng)細胞產(chǎn)生不可逆的損傷；而光遺傳技術(shù)通過基因載體導入植物（藻類）的感光蛋白，當光刺激視神經(jīng)細胞時，外源導入的感光蛋白把光轉(zhuǎn)換成電，這一過程在視神經(jīng)細胞內(nèi)完成，產(chǎn)生的是接近天然的感光方式。
就在前不久，美國基因治療公司Spark Therapeutics針對失明人群，研發(fā)出基因治療藥物，這也是美國食品和藥物管理局批準的首個眼科基因療法藥物。法國Gensight公司也在開發(fā)與視霽公司類似的光遺傳學藥物，而制藥巨頭艾爾建公司最近宣布收購美國基因療法公司RetroSense，借以進一步擴大公司在眼科疾病領(lǐng)域的影響力。
隨著歐美國家對于光遺傳學技術(shù)重建視功能產(chǎn)品的持續(xù)突破，視霽生物此次的項目將對歐美已有產(chǎn)品升級?！巴ㄟ^改變植物（藻類）的天然蛋白質(zhì)特定位置的氨基酸，優(yōu)化篩選出新的突變子，光電流大10倍，感光能力超過1000倍。”視霽生物團隊通過對感光蛋白的優(yōu)化，新產(chǎn)品的感光效果會更清晰。
從去年8月入駐，到今年初進入動物試驗，視霽生物創(chuàng)造了Shiji-02項目的加速度，公司去年投入3000萬元，建立了分子生物學實驗室、細胞培養(yǎng)室，重組腺相關(guān)病毒（rAAV）生產(chǎn)和包裝車間。目前公司正與江蘇安評中心一同進行動物試驗，檢測藥物的安全性和有效性。
“其實，涉足光遺傳學領(lǐng)域，社會效益大于經(jīng)濟效益，這是一項公益事業(yè)?！币曥V生物首席執(zhí)行官沈?qū)毿l(wèi)說，目前全世界開展此項研究的企業(yè)不超過3家，美國涉獵2000-3000例人群，國內(nèi)適應的人群有20萬人，而且隨著產(chǎn)業(yè)化的推進，也在不斷降低成本，今后計劃每年解決中國的100名病人。
